6月26日，Intellia公司和再生元公司于权威期刊《NJEM(新英格兰医学杂志)》联合发布，体内基因组编辑法NTLA-2001在1期临床实验中取得积极结果。实验中，志愿者不仅相关指标得到了显著改善，而且未发生任何严重不良反应。据悉，Intellia的大老板正是靠着基因编辑斩获2020诺贝尔化学奖的詹妮弗·杜德娜。
1. 诺奖得主大动作，上帝手术刀再获突破
此次实验的主角NTLA-2001是一款创新的体内基因编辑法。借助这一技术，靶向问题基因的编辑系统经处理后可直接进入机体。实验中，研究人员对6名ATTR志愿者进行了不同剂量的NTLA-2001干预。ATTR是一种基因异常引发的可致命心脏或神经症状，其传统的治疗标准通常是经过长期干预将体内TTR水平降低80%。而经过NTLA-2001干预仅28天，0.3 mg/kg剂量组的志愿者体内TTR平均就下降了87%。
在安全性方面，NTLA-2001也表现良好，志愿者28天的干预期内未出现任何严重不良事件。Intellia总裁兼首席执行官John Leonard表示：“这为解决其他问题打开了大门，同时也开启了真正的医学新纪元。”
作为遗传物质，基因支持着生命的基本构造和性能，对其进行定向改造被认为可以从根源上解决很多难题，基因编辑因此也被誉为“上帝的手术刀”。如今相关技术取得突破，眼部问题、遗传问题等众多医疗领域都迎来了新的曙光。与此同时，一些颇具争议的问题也再次引起关注。
2. 资本与科技携手：走向生命永续
在詹妮弗·杜德娜2020年斩获诺贝尔化学奖之前，就已经有一些资本盯上了她。著名惜命达人香港地产商李氏自2011年起先后向其所在的加州大学捐赠5000万美元用于支持生物医学中心和基因组学创新计划，詹妮弗还被任命为基因组学工程中心的执行总监。
为表达对李氏的感谢，詹妮弗亲赴香港用乐高模型向李氏展示基因编辑的过程。此外，按照惯例，每名诺奖得主都会额外收到三枚复制版奖牌作为纪念，詹妮弗将其中一枚赠与了李氏。
然而，基因编辑距完全落地毕竟尚有一段距离。在此期间，李氏亲自飞到大洋彼岸尝试了GENAD类物质，他声称自己服用后“感觉回到了20岁”。这类物质让李氏不远万里慕名而去的吸引力源自哈佛教授戴维，在一组小鼠实验中，他发现利用该物质干预的小鼠更加经得起时间的考验，其多项指标随岁月流逝的速度显著比对照组缓慢。借着相关成果，戴维与马云等人一同入选《Time》2014年度的影响力一百人。
尽管无法像基因编辑那样高效彻底地解决问题，凭借着率先落地和哈佛等科研背书，此类物质还是受到了追捧，为哈佛实验室提供物质的“港基因”多次登顶J东活动榜单。因为几次面临脱销风险，该企业还在浙江余姚建立了产力超百吨的工厂。
相关研究近年蓬勃发展，以色列科学家6月初在《Nature》子刊发布了新发现，实验中仅提高小鼠SIRT6蛋白基因的表达，其生命就延长了近30%。有意思的是，李氏看好的Genad类物质是目前可直接合成SIRT6蛋白的唯一底物。
3. 走向美好未来还是黑暗深渊？
NTLA-2001登上《NJEM》后的第一个交易日，Intellia股价大涨50.21%，业内公司股价普遍随之水涨船高。大量资本的涌入势必会推动相关行业的加速发展。科学家认为，这既可能让我们走向美好未来，也可能将我们推入黑暗的深渊。
毋庸置疑，基因编辑在医疗领域意义非凡，它很可能会拯救无数的生命。但膨胀的资本之下，规制的缺席和滞后很可能会带来难以扭转的灾难。2018年，前南方科技大学副教授贺建奎利用相关技术构建了两例可免疫HIV的婴儿并使其降生，遭到了外界的口诛笔伐。
“对人做基因改造可能会被法律禁止，但是改善记忆、抗病力、寿命等的诱惑不是每一个都能抵挡得住。”在《对大问题的简明回答》中，著名物理学家霍金谈到了他对基因编辑的看法。
诺奖得主企业此次的进展似乎让霍金的预言又近了一步。长此以往，基因改造而成的“超人”很可能会出现，自然人将无力与之竞争、变得“不重要”，人们可能由此展开“自我设计”的疯狂内卷。如今，相关技术饱受各界关注，你觉得霍金的担忧会成真吗？