基因编辑对治疗家族性阿尔茨海默病这类由遗传基因突变引发的疾病展现出巨大潜力，但基因编辑技术的临床发展和应用还存在一些障碍，如目前仍缺乏有效、高效、非侵入式的运送工具，将基因编辑工具运送到大脑。

　　这一新型基因编辑技术由科大副校长叶玉如领导的团队研发。它使用新型运送工具，可跨越血脑屏障，通过单次、无创的静脉注射，将优化的基因编辑工具运送到整个大脑，实现高效的全脑基因编辑。

　　研究发现，这一技术能有效破坏阿尔茨海默病转基因小鼠模型中的家族性阿尔茨海默病基因突变，并在全脑范围改善阿尔茨海默病的病理症状。

　　研究还发现，阿尔茨海默病转基因小鼠在接受这一技术治疗6个月后，其大脑中被认为引发阿尔茨海默病神经退行病变的淀粉样蛋白斑块，仍保持较低水平。证明这一技术的单次治疗可维持长期疗效，而小鼠接受治疗后并没出现明显副作用。

　　身兼科大分子神经科学国家重点实验室主任的叶玉如表示，这项研究首次实现了高效的全脑基因编辑，并在全脑范围有效改善阿尔茨海默病的病理症状，有助推动相关疾病的精准医疗发展。

　　进行这项研究的团队由科大、美国加州理工学院及中国科学院深圳先进技术研究院人员组成。研究结果已在国际科学期刊《自然·生物医学工程》上刊载。