联拓生物首席执行官王轶喆博士表示:“2022年是联拓生物的关键发展之年。在过去的一年间,无论是我们的产品管线、还是为mavacamten在中国的注册上市所做的商业化准备工作都在不断取得新的进展。今年,我们期待能够成功获得mavacamten EXPLORER-CN试验以及TP-03 LIBRA试验的关键研究数据,并在中国递交mavacamten的新药上市申请。当前,联拓的现金储备足以满足公司至2024年末的运营需求,稳健的财务表现让我们能够更好地迎接公司商业化阶段的到来。展望未来,我们很高兴能持续朝自己的目标迈进,实现我们为亚洲患者带来创新药物的使命。”

近期业务亮点及临床开发动态

Mavacamten在中国的后期临床开发和上市准备工作正在有条不紊地进行;公司已向新加坡、中国香港和澳门的药监机构提交了mavacamten的新药上市申请 :2023年3月,评估 mavacamten治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者的III期EXPLORER-CN临床试验完成了双盲安慰剂对照治疗期的患者访视。2023年3月,联拓向澳门特别行政区监管机构递交了mavacamten 的新药上市申请,用于治疗症状性纽约心脏协会心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者。该申请是基于美国食品药品监督管理局(FDA)对于mavacamten的批准。截至目前,联拓已分别在中国香港、新加坡和中国澳门向当地药监机构递交了mavacamten的新药上市申请。2023年1月,mavacamten被纳入国家心血管病中心心肌病专科联盟、中国医疗保健国际交流促进会心血管病精准医学分会发布的《中国成人肥厚型心肌病诊断与治疗指南2023》。联拓正在积极推进关键领导岗位的人才招聘工作以支持mavacamten未来在中国的商业化上市,这些岗位涉及市场、销售、市场准入、分销和医学事务等。在中国,联拓也在不断加强与医生和学术团体的合作,以提升大众的疾病认知,并提高HCM标准化诊断和治疗的水平。

TP-03治疗蠕形螨睑缘炎的III期LIBRA注册临床试验在中国启动:2022年11月,联拓宣布启动TP-03治疗蠕形螨睑缘炎的III期LIBRA临床试验。LIBRA临床试验的相关结果将用于TP-03在中国的注册申请。

BBP-398 SHP2抑制剂I期临床研究在中国启动:2022年11月,联拓宣布启动BBP-398在中国晚期实体瘤患者中的I期单药剂量递增试验。

联拓与辉瑞就sisunatovir的开发和商业化达成商业协议:2022年12月,联拓与辉瑞和ReViral公司(现为辉瑞的全资子公司)就将sisunatovir作为联拓与辉瑞现有战略合作框架下首个可行使选择权的产品达成了商业协议。根据该协议的相关条款规定,联拓向辉瑞转让了其在中国大陆、香港、澳门和新加坡对sisunatovir进行开发和商业化的权利。联拓生物由此获得了释放自辉瑞根据双方达成的战略合作协议于2020年向其支付的受限现金,总计2000万美元作为首付款。与此同时,联拓生物还有资格获得最高达1.35亿美元的开发和商业里程碑付款。此外,联拓还有权获得占该药物在许可地区净销售额低个位数比例的阶梯式销售分成。辉瑞将负责sisunatovir在许可地区的所有开发和商业化活动并承担所有相关费用,联拓生物就sisunatovir支付销售分成和里程碑付款的义务也将被免除。

公司当前的现金储备足以满足其至2024年年末的运营需求,良好的财务状况可支持其实现预期里程碑目标。

2023年预期可达成的关键里程碑事件

预计在2023年年中的时候公布其在中国有症状的oHCM患者中开展的mavacamten III期EXPLORER-CN临床试验的顶线数据结果,并将在2023年向中国药监部门递交 mavacamten的新药上市申请以支持其在中国成功注册审批。

预计将在2023年第四季度公布其在中国蠕形螨睑缘炎患者中开展的LIBRA III期临床试验的顶线数据结果。

预计将在2023年下半年公布其当前正在开展的评估infigratinib治疗伴有FGFR2基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食管结合部腺癌以及伴有FGFR基因改变的其他晚期实体瘤的IIa期临床试验的顶线数据结果。

预计将在2024年上半年启动infigratinib用于治疗伴有FGFR2基因扩增的局部晚期或转移性胃癌患者的关键性II期试验,以支持其在中国的上市审批。

预计将在2023年下半年启动BBP-398与EGFR抑制剂联合治疗非小细胞肺癌的I期临床试验。

2022年第四季度及全年财务业绩:

2022年第四季度的研发费用总计1060万美元,2021年第四季度该费用的金额为770万美元。截至2022年12月31日,公司全年的研发费用总计5980万美元,2021年公司全年的研发费用总额为1. 587亿美元。研发费用出现了同比下降主要是因为里程碑付款和许可预付款支出的减少,但由于支持临床试验开发活动的增加以及由此带来的员工数量和人事相关费用(包括股权激励费用)的增加以及专业服务费的增加而被部分抵消。

2022年第四季度的一般及行政管理费用支出合计1870万美元,2021年同期为1440万美元。截至2022年12月31日,公司全年一般及行政管理费用支出总计6560万美元,2021年全年这一费用的支出金额为3690万美元。一般及行政管理费用的增加主要由于员工人数增加造成工资和人事相关费用(包括股权激励费用)的增长以及法律、咨询和会计服务费的增长。

2022年第四季度净亏损金额为1830万美元,去年同期净亏损金额为2120万美元。截至2022年12月31日, 公司全年净亏损金额为1.103亿美元,2021年全年净亏损金额为1.963亿美元。

截至2022年12月31日,公司拥有现金、现金等价物和有价证券等总计3.024亿美元,较2021年年末(12月31日)净减少1.008亿美元。联拓预计其当下的现金储备将足以满足公司至2024年末的运营需求。