2月17日,是移植物抗宿主病日(GVHDDay),由美国移植与细胞治疗学会(ASTCT)等全球九大组织共同成立的GVHD联盟发起。今年,该疾病日首次进入中国,旨在联合患者、医护人员及社会各界力量,提高对异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后排异反应的认知,推动早期疾病管理,最终改善患者生活质量。
近年来,我国异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)呈现“井喷式”发展,但50%的患者在移植术后会发生如移植物抗宿主病(GVHD)并发症的风险,也就是我们熟知的“排异”。
根据临床表现,植物抗宿主病可分为急性移植物抗宿主病(aGVHD)和慢性移植物抗宿主病(cGVHD),即“急性排异”和“慢性排异”。其中慢性排异早期症状易被忽视,若未能及时进行规范防治,将严重影响患者的生活乃至生存质量。
据悉,慢性排异在异基因造血干细胞移植后发生率为30%-70%,是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因,会累及皮肤、指甲、口腔、眼睛、胃肠道、肝脏、生殖器、关节筋膜或骨关节等多个组织和器官。
温州医科大学附属第一医院血液内科主任医师孙岚指出,慢性排异和原发病复发是移植术后患者面临的两大挑战。由于不少患者术后更多聚焦于原发病的治疗,而忽视了cGVHD的管理,加之cGVHD早期症状多样且不典型,导致超50%的患者在诊断时已是中至重度,错过了最佳治疗时机。
孙岚强调,“早筛、早诊、早治”是降低排异风险的关键。cGVHD的“早”管理核心在于尽早建立免疫耐受以维持免疫稳态,这能在治疗cGVHD的同时保留移植物抗白血病(GVL)效应,即在不增加原发疾病复发概率的前提下,有效管理cGVHD。此外,改善纤维化对于患者而言也尤为重要,对于发生纤维化的组织和器官,有效控制纤维化进展是提升治疗效果的手段。
在治疗层面,尽管超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后仍需二线或更后线的治疗,但近年来,随着创新疗法的不断涌现,患者对于更具针对性的治疗方案有了更大的期待。目前,二线治疗包括甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等传统药物,以及JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等靶向药物。
值得一提的是,部分cGVHD的创新疗法已纳入新版国家医保目录。国家医保局在解读新版医保药品目录时,重点列举了包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂在内的9个具有代表性的品种。这些产品临床价值大、创新程度高、价格明显降低,填补了治疗领域的空白,为患者提供了更多选择。
孙岚表示,随着新版医保目录的正式落地,cGVHD创新药物正惠及更多患者。这些创新疗法的价值在于促进恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制,有助于患者双重治疗目标的尽早达成。
从事干细胞移植工作多年的孙岚见证了医疗技术的不断进步和患者获益的显著提升。她表示,随着新的创新药物和疗法的出现,以及国家医保政策的支持,cGVHD患者有了更大的获益。未来,将继续推动cGVHD管理的精细化,通过医患之间的紧密配合,共同构筑长期管理防线,帮助患者重拾健康与信心。